CRISPR-Cas9 : vers une nouvelle ère de la génétique
Et si on pouvait d’un coup de ciseaux couper une séquence ADN pour la remplacer par une autre ? Trop simple pour être vrai ? Et bien pas tant que ça. C’est en tout cas de manière simplifiée ce en quoi consiste CRISPR-Cas9. Résultat de près de 30 ans de recherches, cette innovation est en passe de révolutionner le séquençage de l’ADN. Explications.
Qu’est-ce que le CRISPR-Cas9 ?
Récompensé en 2020 par le prix Nobel de Chimie, CRISPR-Cas9 est un outil qui permet de modifier le génome.
Simple, rapide et efficace, ce système permet de couper l’ADN à un endroit précis du génome, et ce, quelle que soit la cellule. Il est composé d’un « ARN guide » dont la séquence est pareil à celle de l’ADN que l’on souhaite couper. Une fois dans la cellule, le brin d’ARN va reconnaître la séquence qui lui est similaire et s’y installer. Une endonucléase, l’enzyme Cas9 va ensuite intervenir en coupant la chaîne ADN associée à ce brin ARN.
Il sera alors possible de placer un nouveau fragment d’ADN dans l’espace créé par le CRISPR-Cas9.
Des applications à n’en plus finir
Au point depuis une dizaine d’années, cette technique de manipulation du code génétique a conquis les laboratoires de recherche de toute la planète. Simple à mettre en œuvre, elle a permis d’accélérer de nombreux projets.
Il a ainsi facilité et accéléré la compréhension de pathologies en étudiant de manière précise les gènes qui en sont responsables. Il a également donné un coup d’accélérateur en ce qui concerne l’accès à des animaux pour modéliser certaines maladies.
Mais là où on l’attend certainement le plus, c’est dans le développement de nouvelles thérapies géniques. Il a, par exemple, déjà permis de travailler sur des thérapies pour soigner la drépanocytose, l’amylose TTR, l’hypercholestérolémie familiale, la bêta-thalassémie, ou encore une maladie ophtalmologique dégénérative. Pour l’ensemble de ces maladies, les bases d’essais cliniques sont d’ores et déjà posées.
D’autres essais sont aussi prévus concernant le déficit immunitaire combiné sévère, la progéria, ou d’autres maladies plus courantes comme le sida, les cancers.
Un système qui fait gagner un temps précieux, et qui réduit les coûts
Si CRISPR-Cas9 séduit autant, c’est aussi parce qu’en plus d’être facile à mettre en œuvre, il permet également de diminuer de manière significative le temps de développement des projets en matière de modifications génétiques.
À titre d’exemple, avec l’ancienne technique, il fallait près d’un an pour modifier le génome d’une souris et obtenir la mutation attendue. Aujourd’hui avec le CRISPR, le même résultat peut être obtenu en à peine deux mois.
De plus, grâce à la chute importante du coût du séquençage ADN observée ces dernières années, le coût d’un projet mené avec le CRISPR devient abordable. Une manipulation génétique ainsi réalisée revient désormais à quelques milliers d’euros. Auparavant la facture de ce type d’opération s’élevait à plusieurs dizaines de milliers d’euros.
Les perspectives d’utilisation du CRISPR-Cas9 permettent de rêver un bel avenir pour le séquençage ADN. Ses applications sont tellement nombreuses qu’il est quasiment impossible d’en dresser aujourd’hui la liste. Pour autant, ce système, bien que très prometteur, doit encore être mis à l’épreuve avant d’être utilisé chez l’homme.
