Ces dernières années ont été marquées par une accélération des innovations thérapeutiques en oncologie et ce phénomène devrait encore s’accentuer à l’avenir. Si ces innovations améliorent nettement la survie et la qualité de vie des patients, elles sont beaucoup plus coûteuses que les anticancéreux historiques. Comment concilier l’accès des patients à ces traitements innovants tout en préservant l’équilibre financier des systèmes de santé ?
Traitements anticancéreux, un arsenal en plein essor
L’arsenal des thérapies anticancéreuses s’est largement développé ces dernières années, avec la mise sur le marché de multiples innovations thérapeutiques :
- Des immunothérapies ;
- L’hormonothérapie ;
- Les thérapies ciblées ;
- Des thérapies cellulaires et géniques, comme les cellules CAR-T.
Et de nouvelles classes thérapeutiques devraient voir le jour dans les années à venir.
Par rapport aux chimiothérapies, ces nouvelles thérapies ciblent plus spécifiquement les cellules tumorales, permettant un gain considérable d’efficacité, tout en réduisant les effets néfastes sur les tissus sains. Dans nombre de cancers, ces innovations ont permis ces dernières années d’augmenter la survie des patients, mais aussi leur qualité de vie. Dans certains cancers de mauvais pronostic, comme les mélanomes, l’arrivée de l’immunothérapie est considérée comme une révolution thérapeutique. Dans le cas de la leucémie myéloïde chronique, la moitié des patients décédait dans les trois à cinq ans avec les traitements standards. L’arrivée de l’imatinib a permis d’atteindre un taux de survie de plus de 90 % à 15 ans.
Pour les patients et pour la lutte contre les cancers, ces innovations thérapeutiques sont un atout incontestable. Mais pour les systèmes de santé, ils représentent un nouveau défi, en raison de leur coût beaucoup plus élevé que les chimiothérapies conventionnelles.
Des innovations en passe de supplanter les chimiothérapies conventionnelles ?
Le cancer est la première cause de mortalité en France, responsable de plus d’un décès sur 4. Mais c’est aussi la pathologie la plus coûteuse pour l’Assurance maladie, avec un coût de 22,5 milliards d’€ en 2021, soit 12,1% des dépenses d’Assurance maladie. Parmi ces dépenses, la part liée aux médicaments innovants progresse fortement d’année en année. En 2018, ils représentaient 3,3 milliards d’€, une somme passée à 5,9 milliards d’€ en 2022.
Au fur et à mesure que les innovations thérapeutiques se développent, le nombre de leurs indications thérapeutiques augmente, ainsi que le nombre de patients susceptibles de bénéficier de ces nouveaux traitements. À titre d’exemple, le pembrolizumab, véritable révolution thérapeutique pour le mélanome ou le cancer bronchique, a été dispensé en 2016 pour une seule indication et 7 ans plus tard, en 2023, il était déjà utilisé dans 22 autres indications. En 2022, 74 631 patients ont été traités par un inhibiteur de point de contrôle (une classe d’immunothérapie) (soit +19 points par rapport à 2021) et 785 patients par des cellules CAR-T (soit +55% par rapport à 2021). Au total, en 2022, 244 563 patients ont reçu un traitement anticancéreux innovant (en 2018, ce chiffre était de 180 148).
Coût des médicaments innovants, un défi pour le système de santé
D’après les données de la CNAM, le coût moyen d’un traitement anticancéreux s’établit à 14 580 € par an pour un cancer actif, soit le coût thérapeutique le plus élevé après l’insuffisance rénale chronique terminale (40 086 €). Mais le prix des médicaments est très variable, de 3 000 à 27 500€ par an. Avec l’arrivée des médicaments innovants, les coûts s’envolent, atteignant par exemple 72 000 € par patient et par an pour le pembrolizumab, voire 300 000 à 400 000 € pour une thérapie CAR-T.
De tels coûts entraînent une forte augmentation de la part des médicaments anticancéreux dans les dépenses de santé, alors que l’équilibre financier du système de santé est déjà fragilisé. Au rythme actuel des innovations, les coûts des médicaments anticancéreux pourraient passer de 2,4 milliards d’€ en 2022 à 7 milliards d’€ en 2028. Dans ce contexte, comment garantir l’accès aux médicaments innovants pour les patients sans déstabiliser le système de santé ? Plusieurs pistes complémentaires pourraient contribuer à réduire le coût de ces médicaments :
- Favoriser l’innovation ;
- Renforcer la production des médicaments en France et en Europe ;
- Faire évoluer les dispositifs d’évaluation clinique.
Des actions sont également nécessaires pour garantir un accès équitable aux médicaments innovants, qui reste encore inégal en fonction des pathologies et/ou des territoires.
Sources
- Cour des Comptes. Rapport sur l’application des lois de finances de la sécurité sociale 2024. Mai 2024. https://www.ccomptes.fr/sites/default/files/2024-05/20240529-Ralfss-2024-Medicaments-anti-cancereux.pdf
- Les Débats Publics de l’IPC. Des innovations coûteuses. Consulté le 13 juin 2025. https://www.lesdebatspublicsdelipc.com/les-debats/cout-medicaments-innovants/preambule-cout-medicaments-innovants/innovations-couteuses/
- LEEM. Prix et coûts des traitements anticancéreux : réalités, enjeux et perspectives. Octobre 2018. https://www.leem.org/sites/default/files/2018-10/Co%C3%BBt%20des%20traitements%20anticanc%C3%A9reux%20-%20Acad%C3%A9mie%20de%20m%C3%A9decine.pdf