Quels médicaments pour demain ? 

Si les progrès thérapeutiques des dernières décennies ont permis de changer le cours de certaines maladies infectieuses ou encore de révolutionner le traitement des cancers, il reste des défis importants à relever dans les années à venir. Le rapport Horizon scanning, publié en janvier 2025 par les Entreprises du Médicament (LEEM), s’attarde sur quelques perspectives en matière de recherche biomédicale.  

 

Les maladies chroniques, principales cibles des innovations thérapeutiques

Les découvertes des dernières années dans l’immunothérapie, les thérapies ciblées, les thérapies géniques et cellulaires ont ouvert un nouveau champ des possibles pour la prise en charge de maladies génétiques – comme la mucoviscidose ou l’amyotrophie spinale -, de maladies infectieuses, – comme la bronchiolite -, ou encore de cancers, parfois agressifs. Le pronostic des mélanomes cutanés a par exemple été transformé grâce à l’arrivée de l’immunothérapie depuis les années 2010.  

La majorité des innovations thérapeutiques concernent des maladies chroniques, c’est-à-dire des maladies pour lesquelles il n’existe pas de traitement curatif à ce jour. Si les nouveaux médicaments sont pour certains capables d’améliorer significativement la santé et la qualité de vie des malades, ils n’offrent généralement pas l’espoir d’une guérison définitive, d’où l’importance de poursuivre les recherches. Parallèlement, certaines formes agressives des maladies restent réfractaires à ces traitements, imposant aux chercheurs de découvrir de nouvelles options thérapeutiques. 

 

Une recherche biomédicale ciblée sur quelques aires thérapeutiques

Alors qu’il faut seulement 12 à 18 mois pour développer un nouveau smartphone, le cycle d’innovation nécessaire à la mise sur le marché d’un médicament demande entre 10 et 15 ans. De plus, seule une molécule sur 10 000 molécules sélectionnées passera les différents obstacles de la recherche préclinique et clinique pour devenir un médicament. 

D’après le rapport du LEEM, 660 nouvelles molécules pourraient devenir des médicaments à l’horizon 2027. Sur le podium des trois domaines qui arrivent en tête des recherches de nouveaux médicaments, on retrouve l’oncologie, la neurologie puis l’infectiologie, avec respectivement 25, 16 et 10 % des molécules en développement. 

La recherche biomédicale se concentre majoritairement sur les maladies à fort enjeu de santé publique, aussi bien aujourd’hui que dans les années à venir : 

  • Les infections : la mobilisation sans précédent de l’écosystème pharmaceutique pour développer en seulement quelques mois des vaccins efficaces contre la Covid-19 en est une parfaite illustration. 
  • Les cancers : le Centre international de recherche sur le cancer (CIRC) estime que l’incidence mondiale du cancer (près de 20 millions de nouveaux cas de cancer diagnostiqués dans le monde en 2022) pourrait augmenter de 77 % d’ici 2050. Le développement de nouvelles thérapies ciblées est essentiel pour améliorer le pronostic des patients. 
  • Les démences et particulièrement la maladie d’Alzheimer : l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) estime qu’avec le vieillissement de la population mondiale, le nombre de personnes atteintes de démence pourrait tripler d’ici 2050, passant de 50 millions actuellement à 152 millions de patients dans le monde. Malgré la multiplication des échecs, les équipes de recherche persévèrent pour trouver un traitement capable de ralentir l’évolution des démences. 
  • Les maladies métaboliques, notamment le diabète de type 2 et l’obésité : ces deux maladies sont qualifiées de fléau mondial. En seulement 30 ans, la prévalence du diabète de type 2 a été multipliée par 4 dans le monde. Quant à l’obésité, une récente étude publiée dans la revue The Lancet estime qu’en 2050, 60 % des adultes et 30 % des enfants pourraient être obèses dans le monde. Disposer de traitements efficaces contre de telles maladies est un enjeu majeur. 

 

Les enjeux de santé publique liés à ces maladies sont tels qu’elles mobilisent constamment les équipes de recherche médicale, malgré l’échec de nombreux candidats médicaments. Mais la persévérance permet régulièrement la création de nouvelles classes thérapeutiques. L’une des plus médiatiques ces dernières années est sans aucun doute les analogues du GLP-1, dont l’efficacité a été montrée dans le diabète de type 2 et l’obésité, mais qui pourraient également être utiles dans d’autres indications. 

 

Des biomédicaments aux médicaments conçus par l’IA

Si ancestralement, la pharmacologie s’est développée à partir des connaissances des substances naturelles extraites des plantes ou des animaux, la chimie a ensuite dominé la recherche biomédicale pendant de longues décennies. Depuis quelques années, les biomédicaments prennent une place de plus en plus croissante. Développés à la faveur des progrès de la génomique et de la protéomique, ils représentent désormais 40 % de l’ensemble des médicaments. Si cette proportion par rapport aux médicaments chimiques est relativement stable depuis quelques années, les biomédicaments s’adressent à un nombre croissant d’indications thérapeutiques. Dans les années à venir, les thérapies géniques et cellulaires devraient connaître un fort développement clinique, malgré leurs coûts élevés. 

Par ailleurs, les médicaments de demain seront certainement plus empreints de la marque des nouvelles technologies. Alors que les thérapies numériques (digital therapeutics DTx) sont d’ores et déjà une réalité, l’intelligence artificielle s’invite de plus en plus dans le processus de recherche et de développement des futurs médicaments. L’IA pourrait révolutionner toutes les étapes de développement d’un médicament, du choix de la cible thérapeutique à l’évaluation clinique grâce aux jumeaux numériques, en passant par la conception des candidats-médicaments. 

Les médicaments de demain devront répondre aux enjeux de santé publique d’aujourd’hui et feront sans aucun doute appel aux nouvelles technologies. 

 

Sources

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